AGI – Un nuovo approccio terapico con cellule staminali derivate dal grasso dei pazienti è risultato sicuro ed efficace nel migliorare la sensibilità e il movimento in coloro che hanno subito lesioni traumatiche al midollo spinale. Lo rivela uno studio clinico di fase 1 della Mayo Clinic, pubblicato su Nature Communications. I risultati di questa prima ricerca offrono spunti di riflessione sul potenziale della terapia cellulare per le persone affette da lesioni del midollo spinale e paralisi, per le quali le opzioni per migliorare le proprie capacità di movimento sono estremamente limitate. Nello studio, condotto su dieci adulti, il gruppo di ricerca ha osservato che sette partecipanti hanno dimostrato miglioramenti in base alla scala di compromissione dell’American Spinal Injury Association, o ASIA. I progressi comprendevano un aumento della sensazione al tatto e alla puntura da parte di uno spillo, una maggiore forza nei gruppi muscolari motori e il recupero della contrazione anale volontaria, che favorisce la funzione intestinale. La scala ha cinque livelli, che vanno dalla perdita completa della funzione a quella normale. I sette partecipanti, in cui sono stati osservati miglioramenti, sono saliti di almeno un livello nella scala ASIA. In tre pazienti dello studio non è stata rilevata alcuna risposta, cioè non sono né migliorati né peggiorati.
“Questo studio documenta la sicurezza e i potenziali benefici delle cellule staminali e della medicina rigenerativa – ha detto Mohamad Bydon, medico, neurochirurgo della Mayo Clinic e primo autore dello studio -. La lesione del midollo spinale è una condizione complessa. La ricerca futura potrebbe mostrare se le cellule staminali, in combinazione con altre terapie, possano far parte di un nuovo paradigma di trattamento per migliorare la vita di questi pazienti”. Non sono stati segnalati eventi avversi gravi dopo il trattamento con cellule staminali. Gli effetti collaterali più comuni sono stati mal di testa e dolore muscoloscheletrico, che si sono risolti con medicinali da banco. Oltre a valutare la sicurezza, lo studio clinico di fase 1 aveva come risultato secondario la valutazione dei cambiamenti nella funzione motoria e sensoriale. I ricercatori fanno notare che i risultati motori e sensoriali devono essere interpretati con cautela, dati i limiti degli studi di fase 1. Sono in corso ulteriori ricerche su un gruppo più ampio di partecipanti per valutare ulteriormente rischi e benefici. I dati completi dei dieci pazienti fanno seguito a un case report, ovvero un rapporto dettagliato dei sintomi, segni, diagnosi, trattamento e follow-up di un singolo o pochi casi clinici, del 2019, che evidenziava l’esperienza del primo partecipante allo studio, che aveva dimostrato un miglioramento significativo della funzione motoria e sensoriale. Nello studio clinico multidisciplinare, i partecipanti avevano lesioni al midollo spinale dovute a incidenti automobilistici, cadute e altre cause. Sei avevano lesioni al collo e quattro alla schiena. I partecipanti avevano un’età compresa tra i 18 e i 65 anni. Le cellule staminali dei pazienti sono state raccolte prelevando una piccola quantità di grasso da un’incisione di 1 o 2 pollici nell’addome o nella coscia. Nel corso di quattro settimane, le cellule sono state espanse in laboratorio fino a raggiungere i cento milioni e, quindi iniettate nella colonna vertebrale lombare dei pazienti. Nel corso di due anni, ogni partecipante allo studio è stato valutato alla Mayo Clinic per dieci volte. “Sebbene sia noto che le cellule staminali si spostano verso le aree di infiammazione, in questo caso la sede della lesione del midollo spinale, il meccanismo di interazione delle cellule con il midollo spinale non è del tutto chiaro”, ha dichiarato Bydon. Nell’ambito dello studio, i ricercatori hanno analizzato i cambiamenti nelle risonanze magnetiche e nel liquido cerebrospinale dei partecipanti, nonché le risposte al dolore, alla pressione e ad altre sensazioni. Gli scienziati sono, ora, alla ricerca di indizi per identificare i processi di lesione a livello cellulare e le vie di potenziale rigenerazione e guarigione. Il midollo spinale ha una capacità limitata di riparare le proprie cellule o di crearne di nuove. La maggior parte del recupero dei pazienti avviene fra i primi sei e dodici mesi successivi alla lesione. Il miglioramento si arresta in genere tra i 12 e i 24 mesi dopo la lesione. Un risultato inaspettato dello studio è stato che due pazienti con lesioni alla colonna vertebrale cervicale del collo, che hanno ricevuto le cellule staminali 22 mesi dopo le loro lesioni, sono migliorati di un livello sulla scala ASIA dopo il trattamento. Due dei tre pazienti con lesioni complete della colonna vertebrale toracica, che non avevano alcuna sensazione o movimento al di sotto del punto sito tra la base del collo e la parte centrale della schiena, sono saliti di due livelli ASIA dopo il trattamento. Ognuno di loro ha riacquistato una certa sensazione e un certo controllo dei movimenti al di sotto del livello di lesione. In base alle conoscenze dei ricercatori sulle lesioni traumatiche del midollo spinale toracico, solo il 5% delle persone con una lesione completa dovrebbe riacquistare sensazioni o movimenti. “Nelle lesioni del midollo spinale, anche un lieve miglioramento può fare una differenza significativa nella qualità di vita del paziente”, ha spiegato Bydon.
Secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità, ogni anno tra le 250.000 e le 500.000 persone nel mondo subiscono una lesione del midollo spinale. “Un prossimo passo importante sarà la valutazione dell’efficacia delle terapie con cellule staminali e dei sottoinsiemi di pazienti che ne trarrebbero maggiore beneficio”, ha affermato Bydon. La ricerca sta proseguendo con uno studio più ampio e controllato che assegna in modo casuale i pazienti che devono ricevere il trattamento con cellule staminali o un placebo senza cellule staminali. “Per anni, il trattamento delle lesioni del midollo spinale si è limitato a cure di supporto, in particolare alla chirurgia di stabilizzazione e alla fisioterapia – ha osservato Bydon -. Secondo le conoscenze pregresse questa condizione non migliora, ma negli ultimi anni, la comunità medico-scientifica ha scoperto che le ipotesi precedenti possono essere messe in discussione. Questa ricerca è un passo avanti verso l’obiettivo finale di migliorare i trattamenti per i pazienti”, ha concluso Bydon.
